Ako odbor napreduje

Molekula Cas9 funguje ako nožnice a krátka „navádzacia“ RNA ako adresa, ktorá jej povie, kde presne v DNA má strihnúť. Bunka potom poškodené miesto opraví a vedci tak môžu chybný gén vypnúť alebo upraviť. Pri lieku Casgevy sa pacientovi odoberú krvotvorné bunky, v laboratóriu sa upravia a vrátia sa späť do tela. Novšie varianty, takzvané editory báz, dokážu zmeniť jedno „písmeno“ DNA bez toho, aby ju prestrihli.

Európska komisia udelila Casgevy podmienečnú registráciu 9. februára 2024 na liečbu ťažkej kosáčikovitej anémie a beta-talasémie závislej od transfúzií u pacientov od 12 rokov. V štúdiách 29 z 30 pacientov s kosáčikovitou anémiou nemalo aspoň rok žiadnu bolestivú krízu a 91 % pacientov s talasémiou prestalo potrebovať transfúzie. Vo februári až apríli 2025 dostalo v Children's Hospital of Philadelphia bábätko KJ ako prvý človek na svete editor báz vyrobený na mieru pre jeho vzácnu metabolickú chorobu. Americká FDA potom ohlásila rámec, podľa ktorého by na schválenie takýchto liekov na mieru stačili výsledky od 5 až 10 pacientov.

Casgevy má celoeurópsku registráciu, takže platí aj na Slovensku. Overené údaje o tom, že ním bol liečený pacient na Slovensku, sme nenašli.

Vedci zabalia zdravý gén do neškodného „nosiča“, najčastejšie upraveného vírusu, ktorý nedokáže spôsobiť ochorenie. Nosič sa podá infúziou alebo priamo do tkaniva, napríklad do oka, a gén doručí do buniek. Bunky potom samy začnú vyrábať bielkovinu, ktorá im chýbala. Pri niektorých liečbach sa bunky upravia mimo tela a potom sa pacientovi vrátia.

K júnu 2026 je v EÚ registrovaných 23 liekov pre inovatívnu liečbu (ATMP), z toho 12 génových terapií, napríklad Zolgensma (spinálna svalová atrofia), Luxturna (dedičná slepota), Hemgenix (hemofília B) či Casgevy. V roku 2026 pribudli Waskyra (január) a Adstiladrin na rakovinu močového mechúra (máj). Výbor CHMP v apríli 2026 odporučil aj Itvismu pre starších pacientov so SMA.

Slovenské zdravotné poisťovne uhrádzajú génovú terapiu Zolgensma od januára 2024. V tom istom mesiaci sa začal plošný novorodenecký skríning SMA, vďaka ktorému sa ochorenie dá zachytiť skôr, ako sa prejaví.

Do tela sa vpraví krátka molekula mRNA zabalená v tukovej guľôčke. Bunky si podľa nej dočasne vyrobia zvolenú bielkovinu, napríklad časť vírusu alebo znaky nádoru, a imunitný systém sa ju naučí rozpoznávať. Samotná mRNA sa po krátkom čase rozloží a nemení DNA človeka. Pri vakcíne proti rakovine sa najprv prečíta DNA nádoru konkrétneho pacienta a mRNA sa navrhne presne pre neho.

Agentúra EMA odporučila prvú mRNA vakcínu (Comirnaty) na registráciu v EÚ 21. decembra 2020. V roku 2023 dostali Katalin Karikó a Drew Weissman Nobelovu cenu za objavy, ktoré mRNA vakcíny umožnili. V auguste 2026 firmy Merck a Moderna oznámili, že personalizovaná mRNA vakcína intismeran spolu s imunoterapiou splnila v 3. fáze klinického skúšania (1 137 pacientov s melanómom po operácii) hlavný cieľ, teda predĺženie času bez návratu choroby. Podrobné výsledky a žiadosť o registráciu ešte len budú nasledovať.

Slovenská akadémia vied na objednávku vlády analyzovala 15 šarží mRNA vakcín Comirnaty a Spikevax. V septembri 2025 zverejnila, že obsah zvyškovej DNA bol vždy pod schválenými limitmi.

Z krvi pacienta sa odoberú T-lymfocyty a v špecializovanom laboratóriu sa im pridá gén pre umelý receptor CAR. Tento receptor funguje ako „radar“ na konkrétny znak na povrchu nádorových buniek. Upravené bunky sa namnožia a infúziou vrátia pacientovi, kde vyhľadávajú a ničia rakovinové bunky. Liečba je jednorazová, ale náročná a vyžaduje pobyt v špecializovanom centre.

Prvou schválenou CAR-T terapiou na svete bola Kymriah, ktorú americká FDA schválila v auguste 2017. K júnu 2026 je v EÚ registrovaných 7 CAR-T liekov (Kymriah, Yescarta, Tecartus, Abecma, Breyanzi, Carvykti, Aucatzyl). Používajú sa najmä pri niektorých lymfómoch, leukémiách a pri mnohopočetnom myelóme.

CAR-T terapiu podáva Národný onkologický ústav v Bratislave od roku 2023: v roku 2023 liečil 8 pacientov a do júna 2024 spolu 23 pacientov. Podľa časopisu Onkológia (2025) sú na Slovensku dostupné 3 CAR-T lieky. NOÚ pripravuje národný projekt za takmer 6 mil. eur z eurofondov (STEP) na výskum a pilotné overenie decentralizovanej výroby CAR-T a ďalších bunkových terapií bližšie k pacientovi.

Pri kultivovanom mäse sa zvieraťu odoberie malá vzorka buniek, ktoré sa potom množia v bioreaktore vo výživnom roztoku a vytvoria mäsové tkanivo. Pri precíznej fermentácii dostanú kvasinky alebo baktérie „recept“ (gén) na konkrétnu bielkovinu, napríklad mliečnu srvátkovú bielkovinu. Mikroorganizmy ju vyrábajú podobne, ako kvasinky robia pivo. Bielkovina sa potom vyčistí a použije v potravinách.

Singapur bol prvou krajinou, ktorá povolila kultivované mäso na predaj ľuďom. V USA prešlo spoločným hodnotením FDA a USDA päť produktov (napríklad kuracie mäso Upside Foods a losos Wildtype). Vo Veľkej Británii je povolené kultivované mäso v krmive pre domáce zvieratá od firmy Meatly. V EÚ podala prvú žiadosť o schválenie ako novej potraviny francúzska firma Gourmey v júli 2024, k februáru 2026 však v EÚ nebolo schválené žiadne kultivované mäso. Pri mliečnych bielkovinách z precíznej fermentácie firmy v EÚ k aprílu 2026 stále čakali na schválenie.

Strana SNS v novembri 2025 ohlásila návrh zákona na úplný zákaz predaja kultivovaného („syntetického“) mäsa na Slovensku. Overený výsledok hlasovania o ňom sme nenašli. V pražskom startupe Bene Meat Technologies, ktorý vyvíja kultivované mäso do krmiva pre psy a mačky, pracujú aj Slováci.

Vedci si vyberú mikroorganizmus, napríklad kvasinku alebo baktériu, a prepíšu alebo doplnia mu gény tak, aby vyrábal požadovanú látku. Celý proces prebieha vo fermentoroch, veľkých nádobách s riadenou teplotou a výživou. Takto sa už desaťročia vyrába napríklad ľudský inzulín. Najnovšie projekty idú ďalej a skladajú celé chromozómy „od nuly“ v počítači a laboratóriu.

V januári 2025 medzinárodné konzorcium Sc2.0 dokončilo posledný syntetický chromozóm a tým prvý syntetický genóm kvasinky, teda prvého organizmu s jadrom. Európska komisia predložila 16. decembra 2025 návrh európskeho zákona o biotechnológiách (Biotech Act), ktorý má zrýchliť klinické skúšanie, zaviesť regulačné „pieskoviská“ a podporiť investície. Priemyselné združenie EuropaBio v júli 2026 žiadalo aj samostatnú reguláciu pre mikroorganizmy.

Laboratórium fermentačných technológií na FCHPT STU v Bratislave má viac ako 20 bioreaktorov s objemom od 0,1 do 800 litrov. Vyvíja a zväčšuje do väčšieho mierky výrobu látok pomocou mikroorganizmov pre potravinárstvo, medicínu a priemysel.

Namiesto dlhoročného kríženia a výberu vedci pomocou nástrojov ako CRISPR cielene zmenia niekoľko „písmen“ v DNA rastliny. Výsledná rastlina často nemá žiadnu cudziu DNA a nedá sa odlíšiť od rastliny vyšľachtenej klasicky. To je hlavný rozdiel oproti klasickým GMO, do ktorých sa vkladajú gény iných organizmov.

Nariadenie (EÚ) 2026/1388 o rastlinách získaných novými genomickými technikami vyšlo v Úradnom vestníku 26. júna 2026 a nadobudlo platnosť 16. júla 2026. Väčšina pravidiel sa začne uplatňovať 17. júla 2028. Rastliny kategórie 1 (porovnateľné s klasickým šľachtením) nebudú podliehať pravidlám pre GMO a nebudú sa musieť označovať, okrem osiva. Rastliny kategórie 2 zostávajú pod pravidlami pre GMO vrátane označovania a v ekologickom poľnohospodárstve sú NGT rastliny zakázané.

Slovenská vláda a všetci slovenskí europoslanci hlasovali proti nariadeniu. V júli 2026 minister pôdohospodárstva Richard Takáč uviedol, že vláda rozhodne, či podá žalobu na Súdny dvor EÚ.

Antibiotiká a choroby môžu zničiť rovnováhu baktérií v čreve a premnoží sa nebezpečná baktéria, napríklad Clostridioides difficile. Mikrobiómový liek dodá do čreva zmes zdravých baktérií od starostlivo vyšetrených darcov, ktoré škodlivé baktérie vytlačia. Najstaršou formou je transplantácia stolice od zdravého darcu, novšie lieky majú podobu štandardizovaných kapsúl.

Americká FDA schválila v apríli 2023 Vowst, prvý mikrobiómový liek užívaný ústami, na prevenciu opakovanej infekcie C. difficile. V Európe zatiaľ schválený nie je: v máji 2026 firmy Nestlé Health Science a IdB uzavreli dohodu, že o jeho registráciu v EÚ požiadajú.

Národný ústav detských chorôb v Bratislave použil fekálnu mikrobiálnu transplantáciu u 10-ročného chlapca s opakovanými zápalmi obličiek. Podľa nemocnice bol potom 14 mesiacov bez infekcie a bez antibiotík (správa z decembra 2024). Vzorky pochádzajú z darcovského centra pri Topoľčanoch.

Bielkoviny sú dlhé reťazce, ktoré sa poskladajú do zložitého 3D tvaru a od tohto tvaru závisí, čo v tele robia. Zistiť tvar v laboratóriu kedysi trvalo mesiace až roky. Program AlphaFold sa naučil tvar predpovedať priamo z poradia stavebných jednotiek za pár minút. Iné nástroje AI dokážu naopak navrhnúť novú bielkovinu alebo liečivo, ktoré sa naviaže presne tam, kam má.

Nobelovu cenu za chémiu 2024 získali David Baker (dizajn proteínov) a Demis Hassabis s Johnom Jumperom (AlphaFold). Voľne dostupná databáza AlphaFold obsahuje od júla 2022 viac ako 200 miliónov predpovedaných štruktúr, čo pokrýva takmer všetky známe proteíny. V júni 2025 časopis Nature Medicine publikoval výsledky fázy 2a pre rentosertib, liek na pľúcnu fibrózu, pri ktorom AI našla cieľ v tele aj navrhla samotnú molekulu (71 pacientov).

Samostatný slovenský projekt v tejto oblasti sa nám nepodarilo overiť. Databáza AlphaFold je voľne dostupná a môžu ju využívať aj slovenské výskumné pracoviská.

Biotlačiareň nanáša vrstvu po vrstve „biologický atrament“, teda gél, v ktorom sú živé bunky. Tvar sa často navrhne podľa snímok z CT alebo MRI konkrétneho pacienta. Vytlačená štruktúra sa potom nechá dozrieť v inkubátore, aby bunky začali spolupracovať ako tkanivo. Vytlačiť celý funkčný orgán, napríklad obličku, zatiaľ nie je možné.

Izraelská firma Precise Bio oznámila v novembri 2025 prvú transplantáciu 3D biotlačenej rohovky z buniek pacientovi v nemocnici Rambam v Haife, v rámci klinickej štúdie 1. fázy. Ide o jedny z prvých pokusov na ľuďoch, schválený produkt z biotlače zatiaľ v EÚ neexistuje.

Lekárska fakulta UK v Bratislave dostala v roku 2016 od Slovenskej spoločnosti pre regeneratívnu medicínu prvú biotlačiareň na Slovensku, ktorá dokáže tlačiť živé bunky. Slúži na výučbu a výskum v regeneratívnej medicíne.